Novartis colabora con Intellia Therapeutics y Caribou Biosciences para la elaboración de medicamentos y herramientas para el descubrimiento de fármacos con la técnica CRISPR de modificación genética

Estas colaboraciones proporcionarán a Novartis un acceso a las innovadoras plataformas tecnológicas CRISPR para el descubrimiento de nuevos medicamentos

La colaboración con Intellia Therapeutics servirá para analizar opciones terapéuticas para el uso de CRISPR para la ingeniería de células T con un receptor quimérico de antígeno y células madre hematopoyéticas.

El acuerdo de colaboración con Caribou Biosciences se centra en el uso de CRISPR como herramienta de investigación para el descubrimiento de nuevos fármacos

Novartis ha anunciado hoy la firma de los acuerdos de colaboración y licencias con Intellia Therapeutics para el descubrimiento y el desarrollo de nuevos medicamentos mediante la utilización de la tecnología de modificación genética CRISPR, y con Caribou Biosciences para desarrollar  herramientas con el objetivo de descubrir  nuevos fármacos. Intellia y Caribou son dos de las principales compañías de biotecnología que están desarrollando esta nueva tecnología.

CRISPR, un acrónimo que responde a las siglas de “Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats” (Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas), es un enfoque que permite a los científicos modificar de forma sencilla y precisa los genes de las células. En un período corto de tiempo, ha demostrado ser una herramienta poderosa para la creación de modelos muy específicos de enfermedades para utilizar en el descubrimiento de fármacos y tiene un gran potencial como modalidad terapéutica para el tratamiento de enfermedades a nivel genético mediante la eliminación, reparación o sustitución de los genes que provocan las enfermedades.

“Hemos observado la capacidad de las herramientas CRISPR en nuestros programas científicos en NIBR, y ahora es el momento de analizar cómo ampliar de forma segura esta poderosa tecnología en el ámbito clínico”, afirma Mark Fishman, Presidente de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica (NIBR, por sus siglas en inglés). “El CRISPR podría abrir una nueva rama en la medicina, modificando los genomas para curar las enfermedades. Todavía queda mucho por aprender y estamos entusiasmados con la posibilidad de explorar estas vías con los colegas de Intellia y Caribou.”

La alianza con Intellia combina los recursos, experiencia en investigación y liderazgo en terapia celular y genética de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica con la  amplia experiencia y organización de Intelia con CRISPR. Las actividades de investigación y desarrollo se centrarán en el uso de CRISPR ex vivo para la ingeniería de células T con un quimérico receptor de antígeno (CART) y precursores hematopoyéticos (HSC). El acuerdo de colaboración y licencia con Caribou se centra en el uso de la plataforma CRISPR creada por Caribou y los derechos de propiedad intelectual como herramienta de investigación para el descubrimiento de fármacos.

Bajo los términos del acuerdo con Intellia, Novartis recibe los derechos en exclusiva para el desarrollo de los programas de colaboración centrados en ingeniería con CART y los derechos de desarrollo de un número no revelado de dianas para el desarrollo ex vivo de precursores hematopoyéticos.

Además, Novartis recibe los derechos no exclusivos sobre aplicaciones terapéuticas in vivo limitadas de sistemas CRISPR. Novartis está aumentando sus inversiones en valores de Intellia, realizará un pago avanzado y proporcionará honorarios por el acceso tecnológico y fondos para los programas I+D durante el plazo de 5 años, que son los establecidos para la colaboración.

Intellia también tendrá derecho a recibir objetivos y cánones posteriores en base a los éxitos alcanzados. Bajo los términos del acuerdo con Caribou, Novartis recibe los derechos no exclusivos sobre su plataforma CRISPR para la investigación realizada durante la colaboración y proporcionará fondos para el programa de investigación de un año. Asimismo, Novartis también está realizando una inversión en valores de la compañía.

 

 

 

 

Las buenas reseñas pavimentan el camino para la aprobación de medicamentos que pueden ayudar a reducir los costos de salud en Estados Unidos.

La agencia que controla la industria farmacéutica de EU publicó una evaluación optimista de un medicamento biotecnológico de imitación, con el que pavimenta el camino para que se apruebe el primer biosimilar, una categoría de la medicina que al parecer permitirá reducir el aumento en los costos de salud en EU.

Los evaluadores de la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA, por su sigla en inglés) dijeron que la versión genérica de Neupogen, que contrarresta algunos de los nocivos efectos secundarios de la quimioterapia, era “muy similar” al medicamento original y no tenía “diferencias clínicamente significativas… en términos de seguridad, pureza y potencia”.

La opinión de la FDA sobre el medicamento es un impulso para su desarrollador, Sandoz, un fabricante de medicamentos genéricos propiedad de la farmacéutica suiza Novartis. El año pasado solicitó la aprobación del medicamento, conocido como Zarzio, que trata de copiar al medicamento original que fabrica el grupo de biotecnología estadunidense Amgen. Aaron Gal, analista de Bernstein, dijo que la opinión de la FDA significaba que probablemente Zarzio logre su aprobación este año, lo que la convertiría en la primera versión genérica de un medicamento biológico —o biosimilar— en obtener la luz verde en EU.

Los grupos farmacéuticos invierten grandes sumas de dinero en los medicamentos biológicos, que se fabrican con células vivas, en parte porque virtualmente son inmunes a la amenaza de las alternativas genéricas. Intentan recuperar el costo del desarrollo de medicamentos mediante el cobro de altos precios, que debilitan a los sistemas de salud.

Aunque muchas patentes de esos medicamentos biológicos están por expirar, hasta el momento era imposible conseguir la aprobación en EU para las versiones genéricas de imitación, el mercado más grande de salud. Eso empezó a cambiar en 2009, cuando la Ley de Competencia de Precios de Productos Biológicos e Innovación (Biologics Price Competition and Innovation Act) fue aprobada como parte de las reformas del Obamacare, que puso en consonancia a EU con Europa, donde los biosimilares se permiten desde hace una década.

Los analistas de Credit Suisse predicen que los medicamentos biológicos representarán 36 por ciento del gasto en medicamentos en 2018, en comparación con 31 por ciento el año pasado y 24 por ciento en 2008.

Los legisladores estadunidenses esperan que la introducción de una serie de biosimilares ayude a reducir el aumento en los costos de salud.

Se predice que los medicamentos biológicos representarán 36 por ciento del gasto en medicamentos en 2018.

 

Lilly y la biofarmacéutica Incyte han anunciado los primeros resultados positivos del estudio de fase III RA-BEACON del fármaco Baricitinib en artritis reumatoide moderada y grave.

Según informan, se ha alcanzado el objetivo primario obteniendo una mejor respuesta ACR20 en comparación con placebo a las 12 semanas de tratamiento.

El estudio incluyó a pacientes con artritis reumatoide demoderada a grave, en los que previamente había fallado el tratamiento con uno o dos inhibidores del factor de necrosis tumoral (TNF) y que estaban recibiendo dosis estables de fármacos antirreumáticos modificadores de la enfermedad (FARME). Las compañías darán a conocer los resultados de varios estudios Fase III en diferentes comunicados durante 2015.

Baricitinib es un inhibidor selectivo de JAK1 y JAK2 que se administra una vez al día por vía oral, señalan. Las citoquinas dependientes de la actividad enzimática JAK han sido implicadas en la patogénesis de numerosas de enfermedades inflamatorias y autoinmunes, lo que sugiere que los inhibidores JAK puedan ser útiles para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades inflamatorias .

Las personas con artritis reumatoide que han tenido una respuesta inadecuada a los inhibidores de TNF, son consideradas generalmente como las menos sensibles a los tratamientos posteriores , ha señalado el vicepresidente sénior de Lilly y presidente de Lilly Bio-Medicinas, David Ricks. Estos resultados nos dan aún más confianza en el potencial de Baricitinib como opción una opción válida de tratamiento para aquellos pacientes que sufren esta debilitante enfermedad , ha agregado.

Durante los próximos 12 meses esperamos ver resultados del resto de los estudios de Fase III de Baricitinib en artritis reumatoide, que incluyen a pacientes que han tenido una respuesta inadecuada a las FARME convencionales y a aquellos en estadios tempranos de la enfermedad , ha indicado Rich Levy, director médico y jefe de desarrollo de medicamentos de Incyte Corporation.

El estudio RA-BEACON, explican, se basó en el seguimiento de 527 pacientes que previamente habían fallado al menos una terapia anti-TNF, e incluyó un alto porcentaje de pacientes que habían recibido tratamiento previo con uno o varios agentes biológicos no anti-TNF. Los pacientes recibieron una o dos dosis de Baricitinib una vez al día o placebo, además de su terapia con fármacos antirreumáticos modificadores de la enfermedad convencionales.

Tal y como señalan, con el tratamiento con Baricitinib se observó una mayor incidencia de eventos adversos relacionados con el tratamiento en comparación con placebo. Los eventos adversos más comunes observados en el tratamiento con Baricitinib fueron dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior y nasofaringitis.
En diciembre de 2009, Lilly e Incyte anunciaron un acuerdo mundial exclusivo de licencia y colaboración para el desarrollo y comercialización de Baricitinib y otros compuestos para pacientes con enfermedades inflamatorias y autoinmunes, apuntan. Baricitinib se encuentra actualmente en la Fase III de desarrollo clínico para artritis reumatoide y en Fase II de desarrollo para psoriasis y nefropatía diabética.

 

 

 

La farmacéutica Pfizer ha anunciado este lunes que ha adquirido un interés de control de Redvax GmbH, filial de Redbiotec AG, una compañía biofarmacéutica privada suiza ubicada en Zurich-Schlieren, según informa Pfizer por medio de un comunicado, en el que no especifica el precio de la transacción.

Esta transacción proporciona acceso a la vacuna del citomegalovirus preclínico humano (CMV), así como a la propiedad intelectual y a la plataforma tecnológica relacionadas con un segundo programa de vacunas no revelado.

El CMV es un herpesvirus que infecta a entre un 50% y un 90% de la población adulta, aunque la mayoría permanece asintomática. Una gran parte de jóvenes adultos, especialmente mujeres en edad reproductiva que poseen un CMV negativo, tienen posibilidad de infección durante el embarazo y de traspasar la infección al feto no nato. Uno de cada cinco niños que nacen con la infección CMV pueden experimentar pérdida del oído y desórdenes neurológicos severos.

“Estamos trabajando para traer vacunas innovadoras al mercado que prevengan y traten enfermedades complejas“, ha afirmado la vicepresidenta senior y Chief Strategy Officer de Investigación de Vacunas y Desarrollo Temprano de PFIZER (PFE.NY) “A través de la compra de la innovadora plataforma y expertise de la vacuna CMV de Redvax buscamos desarrollar una vacuna para prevenir una enfermedad compleja que puede tener un impacto devastador y duradero en los niños”.

“Estamos satisfechos de haber completado este acuerdo con Pfizer, líder global en vacunas. Esto representa un paso importante hacia el desarrollo de una vacuna contra el CMV muy necesaria”, ha apuntado el consejero delegado de Redbiotec y Managing Director de Redvax.

Los centros estadounidenses para el control y la prevención de las enfermedades estiman que, en Estados Unidos, aproximadamente 5.000 niños cada año desarrollan problemas de salud duraderos causados por el CMV, como pérdida de oído o de visión y discapacidad psíquica.

 

 

Johnson & Johnson ha comenzado ensayos clínicos de su vacuna contra el ébola, que utiliza un compuesto de refuerzo de la danesa Bavarian Nordic, convirtiendo su agente en el tercer fármaco que se ensaya en humanos.

El ensayo clínico de fase I, que comienza en Gran Bretaña, constituye un nuevo avance en el desarrollo de una vacuna contra una enfermedad que ha matado a más de 8.000 personas en África occidental desde el año pasado.

Otras dos vacunas experimentales, uno de GlaxoSmithKline y de sus rivales NewLink y Merck, ya han empezado con el proceso de ensayos clínicos, pero el medicamento de J&J ofrece un enfoque diferente, al consistir en dos inyecciones separadas para estimular primero el sistema inmunológico antes de inyectar el segundo agente un par de semanas más tarde.

J&J dijo el martes que había producido suficientes vacunas para tratar a más de 400.000 personas y que podrían ser utilizadas en ensayos clínicos a gran escala antes de abril de 2015. El grupo farmacéutico estadounidense agregó que un total de 2 millones de vacunas estarían disponibles en el transcurso de 2015.

El ensayo clínico de fase I de J&J se está llevando a cabo por expertos de la Universidad de Oxford con 72 voluntarios sanos.

Además, se prevén ensayos clínicos adicionales en los Estados Unidos a finales de este mes y poco después en Kenia, Uganda y Tanzania.

En total, unas 300 personas participarán en las pruebas de la fase I. J&J espera iniciar rápidamente estudios más amplios, para lanzar los ensayos finales de fase III en el segundo trimestre de 2015.

 

 

 

Novo Nordisk anunció que la Agencia de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) aprobó la solicitud de nuevo medicamento para Saxenda® (liraglutida 3 mg), el primer tratamiento análogo del péptido similar al glucagón tipo 1 humano (GLP-1) con dosis una vez al día para el tratamiento de la obesidad.

Saxenda está indicado como coadyuvante con una dieta reducida en calorías e incremento en la actividad física para el manejo crónico del peso en adultos con obesidad (IMC ≥30 kg/m2) o sobrepeso (IMC ≥27 kg/m2) con al menos una comorbilidad relacionada al peso, tales como diabetes tipo 2 o enfermedades cardiovasculares.

“Muchas personas con obesidad tienen comorbilidades. Saxenda tiene el potencial de ayudar a algunas de estas personas para lograr y mantener una pérdida de peso clínicamente significativa y obtener una mejora en los síntomas de las comorbilidades relacionadas al peso,” afirmó Mads Krogsgaard Thomsen, Vicepresidente Ejecutivo y Director Científico de Novo Nordisk.

La aprobación es resultado de la reunión del Comité Asesor para Medicamentos Endocrinológicos y Metabólicos (EMDAC) el 11 de septiembre de 2014, con una votación 14–1 sobre el perfil riesgo-beneficio favorable para Saxenda® y que apoyó la aprobación para el manejo crónico del peso.

Novo Nordisk espera lanzar Saxenda® en Estados Unidos durante el primer semestre de 2015.

Saxenda (liraglutida 3 mg) es un tratamiento análogo del péptido similar al glucagón tipo 1 (GLP-1) 97% similar al GLP-1 humano, hormona liberada en respuesta a la ingesta de alimentos. Al igual que el GLP-1 humano, Saxenda® regula el apetito y disminuye el peso corporal a través de una menor ingesta de alimentos. Como en el caso de otros agonistas del receptor GLP-1, liraglutida estimula la secreción de insulina y reduce la secreción de glucagón de una forma dependiente a la glucosa.

Estos efectos pueden llevar a una reducción de los niveles de glucosa en la sangre. Saxenda fue evaluado a través del estudio SCALE (Saciedad y Adiposidad Clínica – Evidencia de Liraglutida en personas diabéticas y no diabéticas) durante la fase 3 del programa, el cual involucró a más de 5,000 personas con obesidad (IMC ≥30 kg/m2) o sobrepeso (IMC ≥27 kg/m2) con al menos una comorbilidad relacionada al peso.

Los datos obtenidos del programa SCALE™ fueron sometidos a la FDA como parte de la solicitud para nuevo medicamento el 20 de diciembre de 2013. El mismo día, Novo Nordisk solicitó la autorización para el mercadeo de Saxenda® en la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Esta solicitud sigue siendo evaluada por la agencia.

La Unión Europea ha autorizado el uso de un nuevo fármaco de AstraZeneca para tratar el estreñimiento inducido por opioides, el ‘Moventig’, desarrollado por Nektar Therapeutics, según ha informado la compañía en un comunicado.

Este fármaco tiene como principio activo el naloxegol y está dirigido a pacientes adultos con dolor crónico de origen no canceroso, en los que el estreñimiento es el efecto secundario más frecuente de la administración crónica de medicamentos opiáceos analgésicos de prescripción.

La decisión era esperada después de que la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) diera el visto bueno al uso de esta terapia el pasado mes de septiembre. El mismo mes, la Agencia Americana del Medicamento (FDA, también en inglés) autorizó su uso bajo el nombre comercial de ‘Movantik’.

 

 

No hay cultura de la prevención, señala CEO de la empresa. La mitad de la inversión en el sector es hecha por las personas, el gobierno aporta menos en comparación con otros países

México apenas dedica 6.1 por ciento de su PIB  a gastos en salud, cifra inferior al promedio de las naciones de la OCDE, que es de 9.3 por ciento, lo cual muestra un bajo interés por este segmento, señaló Roger Brownrigg, vicepresidente regional en Johnson & Johnson Medical Devices and Diagnostics de México.

En entrevista con El Financiero, el ejecutivo explicó que incluso la mitad de la inversión que se realiza en salud proviene del bolsillo de las personas, es decir, el gobierno mexicano aporta menos en comparación con otros países como Brasil, donde se contribuye con más del 50%.

“México es un mercado importante para nosotros por el tamaño de la población y la sofisticación de los clientes. Sin embargo, es de menor importancia que Brasil o India, porque el gasto en salud es menor, no hay cultura de la prevención”, resaltó.

Johnson & Johnson cuenta con cinco plantas en México, cuatro de dispositivos médicos y una farmacéutica, su producción total se exporta y sólo regresa 1 por ciento del volumen. Euromonitor Internacional destaca que la demanda de aparatos médicos y quirúrgicos en México registró un incremento en volumen de 5% en promedio anual entre 2005 y 2013.

 

 

La aprobación de Cosentyx (secukinumab) se basa en un programa de Fase III que demuestra su eficacia elevada y sostenible en el blanqueamiento de la piel con psoriasis en placas

Muchos pacientes no responden o no toleran los tratamientos actuales para la psoriasis o la artritis psoriásica, lo que indica una necesidad no cubierta de nuevos tratamientos para estas enfermedades.

La artritis psoriásica afecta al 30% de los pacientes con psoriasis de todo el mundo y puede causar daños articulares irreversibles; con esta aprobación, los pacientes disponen de una nueva opción de tratamiento que trata de forma eficaz ambas enfermedades.

En estudios de Fase III, el 70% o más de los pacientes que recibieron Cosentyx 300 mg lograron un blanqueamiento total (PASI 100) o casi total de la piel (PASI 90) durante las primeras 16 semanas de tratamiento.

Novartis ha anunciado hoy que el Ministerio de Sanidad, Trabajo e Bienestar japonés (MHLW) ha aprobado Cosentyx™ (secukinumab, antes conocido como AIN457), para tratar la psoriasis vulgaris y la artritis psoriásica (AP) en adultos que no responden satisfactoriamente a las terapias sistémicas (exceptuando los biológicos).

Se trata de la primera aprobación de Cosentyx en un país a nivel mundial y de la primera autorización de registro para estas enfermedades en Japón para un inhibidor de la interleuquina-17A (IL-17A).

Cosentyx actúa inhibiendo la acción de la IL-17A, una proteína que se halla en concentraciones elevadas en pieles afectadas por psoriasis y esencial para el desarrollo de enfermedades inflamatorias, como la psoriasis y la AP14-19. Dado que alrededor del 30% de los pacientes con psoriasis también sufre AP en todo el mundo; esta aprobación significa que en Japón estos pacientes disponen de una nueva opción de tratamiento que trata de forma eficaz ambas enfermedades.

“Nos satisface que Japón haya sido el primer país que ha autorizado Cosentyx para psoriasis y artritis psoriásica, ofreciendo una opción alternativa de tratamiento a más de 400.000 ciudadanos japoneses que padecen psoriasis, y a aquellos que también padecen artritis psoriásica”, anunció David Epstein, Director de la División de Novartis Pharmaceuticals. “Casi la mitad de los pacientes con psoriasis y AP están insatisfechos con sus tratamientos actuales. Con esta aprobación, podemos atender esta importante necesidad no cubierta y tratar de marcar la diferencia en la calidad de vida de estos pacientes”.

En ensayos clínicos de psoriasis, el 70% de los pacientes logró un blanqueamiento total o casi total de la piel en las 16 primeras semanas de tratamiento con Cosentyx 300 mg (p<0,0001), que se mantuvo en la mayoría de los pacientes hasta la Semana 52 (con tratamiento continuado). En los ensayos de AP, Cosentyx demostró una eficacia significativa y sostenible frente al placebo a la hora de mejorar los signos y síntomas de AP, estimada en una reducción del 20% según los criterios de respuesta (ACR 20) del American College of Rheumatology, el criterio estándar para valorar la eficacia de los tratamientos contra la artritis. Entre el 50% y el 54% de los pacientes de Cosentyx alcanzaron al menos ACR 20 en dos estudios clínicos, FUTURE 1 (150 mg; p<0,0001) y FUTURE 2 (150 y 300 mg; p<0,0001).

La psoriasis es una enfermedad autoinmune crónica que se caracteriza por lesiones cutáneas gruesas y extendidas, denominadas placas, que provocan picores, descamación y dolor; se asocia a una pérdida significativa de la calidad de vida física y psicológica. Estrechamente ligada a la psoriasis, la AP causa dolor y rigidez articular, psoriasis en piel y uñas, dedos de manos y pies inflamados, tendinitis dolorosa persistente y daños articulares irreversibles. Hasta el 40% de las personas pueden sufrir destrucción articular y malformaciones físicas permanentes.

Esta aprobación se basa en los resultados de seguridad y eficacia de más de diez estudios de Fase II y Fase III en los que participaron casi 4.000 pacientes con psoriasis en placas de moderada a grave, respaldados por dos estudios clínicos de Fase III, FUTURE 1 y FUTURE 2, en los que participaron más de 1.000 pacientes con AP. En todos los estudios, Cosentyx demostró un perfil de seguridad favorable, con una incidencia y gravedad de acontecimientos adversos (AA) similar entre los dos grupos de tratamiento con Cosentyx (300 mg y 150 mg).

En noviembre de 2014 se obtuvo la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos recomendando Cosentyx como tratamiento de primera línea para pacientes con psoriasis de moderada a grave en Europa. A principios de 2015 se prevé la aprobación de la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. para la misma enfermedad tras la recomendación de la aprobación unánime en octubre de 2014 del Comité Asesor de Medicamentos Dermatológicos y Oftalmológicos (DODAC) a la FDA de EE.UU.

 

Roche Holding AG dijo que los reguladores de salud de Estados Unidos aprobaron su prueba de ébola para uso de emergencia en respuesta al peor brote del virus que azota África Occidental.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EstadosUnidos (FDA, por su sigla en inglés) aprobó el análisis deRoche, llamado LightMix Ebola Zaire rRT-PCR Test, para uso enpacientes con señales y síntomas de la infección, dijo lafarmacéutica suiza en un comunicado.

Roche dijo que la prueba LightMix puede generar resultados en apenas tres horas, ayudando a detectar el viruscon rapidez para que el tratamiento pueda empezar lo antesposible.

Bajo la designación uso de urgencia, algunos laboratorios enEstados Unidos y Europa fueron autorizados para usar el análisispor un período limitado para detectar el tipo de ébola que se hapropagado por África Occidental.

El análisis, fabricado por TIB MOLBIOL GmbH y distribuidopor Roche, no ha sido aprobado por la FDA para uso general.

La cifra de muertos por ébola se acerca a las 8.000 personasen más de 20.000 casos confirmados en la epidemia que azotaprincipalmente tres países de África Occidental -Sierra Leona,Guinea y Liberia, dijo la Organización Mundial de la Salud(OMS).