La Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado sirolimus, registrado por Pfizer con el nombre de ‘Rapamune’, para el tratamiento de la linfangioleiomiomatosis (LAM), una enfermedad pulmonar poco frecuente y de causa desconocida, que afecta al funcionamiento de los pulmones y al sistema linfático.

La Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado sirolimus, registrado por Pfizer con el nombre de ‘Rapamune’, para el tratamiento de la linfangioleiomiomatosis (LAM), una enfermedad pulmonar poco frecuente y de causa desconocida, que afecta al funcionamiento de los pulmones y al sistema linfático.

Se trata de un medicamento inmunosupresor aprobado en Europa desde el año 2001 para la profilaxis del rechazo de órganos en pacientes adultos que presentan de bajo a moderado riesgo inmunológico, sometidos a un trasplante renal

La LAM es una enfermedad poco frecuente y progresiva que afecta generalmente a las mujeres en edad fértil. Como consecuencia de esta enfermedad, se produce un crecimiento anormal de las células musculares lisas en el pulmón, de modo que destruye progresivamente el tejido pulmonar sano y éste va perdiendo su función.

En Estados Unidos existen alrededor de 800 pacientes diagnosticados con esta enfermedad, mientras que en España se estima que alrededor de 170 mujeres padecen esta patología.

RESULTADOS DEL ESTUDIO ‘MILES’

Concretamente, la aprobación de la FDA se ha basado en los resultados del estudio ‘MILES’, un ensayo clínico multicéntrico internacional, de sirolimus en linfangioleiomiomatosis, publicado en la revista ‘New England Journal of Medicine‘ en el año 2011. El estudio incluyó 89 pacientes diagnosticados de LAM que presentaban un deterioro moderado de la función pulmonar.

Así, el tratamiento con sirolimus estabilizó la función pulmonar, medida por el volumen espiratorio en un segundo, y mejoró la calidad de vida de los pacientes. Los efectos adversos fueron consistentes con el perfil de seguridad ya conocido de este fármaco.

“Estamos orgullosos de haber hecho posible contar con el primer tratamiento para pacientes con LAM en Estados Unidos, en un proceso en el que hemos colaborado estrechamente con la FDA, el equipo de investigadores y con la Fundación LAM de pacientes en Estados Unidos. Este esfuerzo cooperativo genera oportunidades para la innovación y desarrollo de nuevos medicamentos para pacientes con enfermedades poco frecuentes”, ha comentado el vicepresidente senior y director médico global de Asuntos Médicos en la Unidad de Innovación Farmacéutica de Pfizer, Rory O’Connor.

En la investigación sobre este medicamento en esta indicación, Pfizer ha trabajado conjuntamente con la FDA, el departamento del doctor Francis X. McCormack y la Fundación LAM en Estados Unidos. “Esta aprobación es especialmente positiva para las familias que conviven con la LAM. La participación 200 investigadores que han trabajado en este estudio, y de otros profesionales sanitarios como coordinadores y enfermeras”, ha zanjado el investigador principal del estudio ‘MILES’, Francis X. McCormack.

Eli Lilly and Company ha anunciado hoy que los resultados pormenorizados de dos estudios pivotales de Fase III con ixekizumab han sido publicados por The Lancet. Los estudios clínicos UNCOVER-2 y UNCOVER-3 de más de 2.500 pacientes establecen que ixekizumab es estadísticamente superior a etanercept y a placebo en todas las mediciones de aclaramiento de la piel. Los pacientes tratados con ixekizumab también demostraron mejoras importante y significativas en las mediciones de calidad de vida relacionadas con la salud. Ixekizumab es un fármaco en investigación de Lilly para el tratamiento de la psoriasis en placas moderada o grave.

“Estos estudios muestran que ixekizumab –en dos régimenes de administración diferentes – actúa significativamente mejor que etanercept o placebo, con una resolución rápida y de gran nivel de la psoriasis en placas en pacientes con una enfermedad moderada o grave”, dice el Dr. Christopher Griffiths, profesor de Dermatología en la Universidad de Manchester e investigador principal del estudio. “Es importante destacar que estos resultados clínicos vienen acompañados con mejoras significativas en la calidad de vida de los pacientes que, además, se alcanzaron con un perfil de seguridad comparable al de etanercept en estos estudios”.

En cada estudio, los objetivos de eficacia principales evaluaron también si ixekizumab, administrado una vez cada dos semanas o una vez cada cuatro semanas, era superior a etanercept y placebo después de 12 semanas, medido por la reducción del Índice de Gravedad  del Área con Psoriasis (PASI en sus siglas en inglés) de al menos un 75 por ciento (PASI 75) y una puntuación en la Evalulación Global Estática del Médico de aclaramiento o mínimo (sPGA 0/1).

El PASI es una medida empleada por los profesionales sanitarios para determinar la gravedad de la psoriasis, atendiendo a aspectos como el enrojecimiento, espesor, escala y alcance de la extensión de la enfermedad. Una puntuación PASI 75 significa al menos una reducción del 75% de la psoriasis del paciente desde el periodo basal.  La sPGA es la evaluación que el médico realiza de la gravedad de las lesiones generales de psoriasis de ese paciente en un momento concreto.

El tratamiento ha alcanzado los objetivos primarios en dos nuevos ensayos clínicos
Novartis ha anunciado que Cosentyx (secukinumab) ha alcanzado los objetivos primarios en dos nuevos ensayos clínicos, que demuestran una eficacia superior en comparación con placebo en pacientes con psoriasis en palmas de las manos, plantas de los pies y uñas, zonas donde las placas de psoriasis son difíciles de tratar. Los resultados detallados se han presentado por primera vez en el 23º Congreso Mundial de Dermatología (WCD) en Vancouver, Canadá.

En el estudio Gesture en pacientes con psoriasis palmoplantar moderada o grave, Cosentyx (300 mg) fue superior a placebo en la semana 16 en conseguir el blanqueamiento total o casi total de palmas de las manos y plantas de los pies, según Palmoplantar Investigator’s Global Assessment Evaluación Global Palmoplantar de los Investigadores.

Asimismo, en el estudio Transfigure en pacientes con psoriasis ungueal significativa, Cosentyx fue superior a placebo en la semana 16, evaluado por la mejora de la media (disminución) del Índice de Gravedad de la Psoriasis Ungueal (Napsi), en comparación con el valor basal. El perfil de seguridad de Cosentyx en ambos estudios fue comparable al notificado previamente en los ensayos clínicos de Fase III.

“Estos son los mayores ensayos para comparar de forma prospectiva una terapia activa frente a placebo en pacientes con psoriasis que afecta a palmas de las manos, plantas de los pies y uñas, zonas donde aún existe una gran necesidad no cubierta de un tratamiento efectivo”, comenta Vasant Narasimhan, director global de Desarrollo de Novartis Pharmaceuticals. “Estos resultados se suman a la creciente evidencia de que Cosentyx está estableciendo un nuevo estándar de tratamiento para los pacientes, incluso con los tipos de psoriasis más difíciles”.

Con una estimación de que pueda afectar hasta al 90 por ciento de todos los pacientes con psoriasis en algún momento de su vida, la psoriasis de las palmas, plantas y uñas es extremadamente difícil de tratar y a menudo requiere tratamiento biológico (un medicamento a base de proteínas extraídas de células) para controlarla.

Los pacientes con psoriasis en estas zonas padecen significativamente mayores discapacidades físicas que aquellos cuya psoriasis se limita a otras partes del cuerpo.

Estos pacientes pueden experimentar dificultad para caminar, sensación de ardor más pronunciada y dificultad para sujetar y manipular objetos, dolor de la piel y dificultad para participar en actividades recreativas, sociales, así como interacciones laborales. La psoriasis de las uñas es un predictor significativo de la artritis psoriásica, una comorbilidad importante de la psoriasis.

Cosentyx es el primer y único inhibidor de la interleuquina-17A (IL-17A) aprobado para el tratamiento de la psoriasis en placas moderada o grave. Fue aprobado en enero de 2015 en los Estados Unidos y la Unión Europea, y también está aprobado en Australia, Canadá, Chile, Japón, Singapur y Suiza.

El grupo de Neurodegenerativas y Neuroinflamación del IDIBGI, liderado por Lluís Ramió-Torrentà, ha recibido la beca otorgada por la Fundación Genzyme por uno de sus proyectos sobre esclerosis múltiple.

El proyecto, premiado con un total de 10.000 euros, lleva el título de “Determinación en LCR de miRNAs implicados en las lesiones cerebrales activas de esclerosis múltiple” y está basado en la investigación de biomarcadores moleculares implicados en el desarrollo y pronóstico de la enfermedad y la respuesta terapéutica a los fármacos que se utilizan para su tratamiento. A los pacientes diagnosticados de esclerosis múltiple se les realiza un análisis de sangre y de líquido cefalorraquídeo para valorar la existencia y la expresión de unas determinadas moléculas, llamadas microRNAs, que pueden asociarse a la diferente evolución clínica y radiológica que pueden tener estos pacientes. También se estudia el porqué algunos pacientes responden mejor a determinados tratamientos utilizados en esta enfermedad.

Cabe destacar que se trata de una beca competitiva, cuyo importe permitirá continuar con los proyectos de investigación que lleva a cabo el grupo y mantener en el equipo de investigación en el ámbito de laboratorio.

La doble combinación ha sido aprobada como tratamiento de mantenimiento a largo plazo, administrado una vez al día, para la obstrucción de las vías respiratorias en aquellos pacientes con EPOC, incluyendo a aquellos con bronquitis crónica y/o efisema.

La Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha autorizado la comercialización de la combinación en dosis fija de bromuro de tiotropio y olodaterol, registrado por Boehringer Ingelheim con el nombre de ‘Spiolto’, para el tratamiento de la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC).

Si bien hace escasos días en el marco del congreso de la American Thoracic Society (ATS) se presentaban resultados positivos de la combinación en dosis fijas de tiotropio y olodaterol, ahora ha llegado la aprobación por parte de las autoridades estadounidenses.

La aprobación se sustenta en los resultados del programa de ensayos clínicos fase III ‘TONADO’ 1 y 2 recientemente publicados, que evaluaron a más de 5.000 pacientes de EPOC, en los que la combinación tiotropio con olodaterol ha demostrado una mejora de la función pulmonar superior a tiotropio en monoterapia en todas las fases de la EPOC, incluidos pacientes que acababan de iniciar el tratamiento de mantenimiento.

Estos ensayos clínicos, forman parte del programa de estudios ‘TOviTO’, que incluía a más de 15.000 pacientes de EPOC de todo el mundo y mostraron también que la combinación tiotropio/olodaterol presenta un perfil de seguridad similar al de tiotropio y olodaterol solos.

“El deterioro de la función pulmonar en EPOC progresa ya desde las primeras fases de la enfermedad, por lo que lo ideal sería poder iniciar el tratamiento de mantenimiento, destinado a maximizar la función pulmonar, en el momento del diagnóstico”, ha aseverado la presidenta de la Sociedad Española de Neumología y Cirugía Torácica (SEPAR), Pilar de Lucas.

La firma alemana Bayer lanzó por primera vez en México (segunda ocasión en el mundo) su iniciativa Grants4Apps® Accelerator, la cual está dirigida a desarrolladores y jóvenes empresas con innovadoras ideas digitales en el campo de la salud, con el objetivo de brindarles apoyo económico y asesoría técnica, para impulsar y poner en marcha sus proyectos.

El programa Grants4Apps® Accelerator va dirigido a startups que estén desarrollando tecnología o soluciones sanitarias que puedan conectar, empoderar y apoyar a los pacientes o los profesionales en atención sanitaria: aplicaciones móviles, servicios digitales, wearables, dispositivos médicos, software, hardware.

El plazo para presentación de solicitudes a través de la página estará abierto hasta el 31 de mayo, y podrán participar todos los desarrolladores o empresas con propuestas digitales en soluciones sanitarias.

De todos los proyectos que se presenten a nivel mundial, un jurado formado por expertos de Bayer de diferentes áreas anunciará en el mes de junio a las 5 startups ganadoras, quienes recibirán financiamiento económico y una estancia en la sede de Bayer en Berlín para desarrollar sus innovadores proyectos.

Durante su estancia en Bayer, el programa Grants4Apps® Accelerator les proporciona un espacio de coworking a las cinco empresas digitales, las cuales contarán con mentor (miembro del equipo directivo de Bayer) y con el apoyo y asesoría de expertos internos y externos en áreas como marketing, asuntos regulatorios, investigación de mercados, entre otros, permitiéndoles acceder a un amplio programa de contactos profesionales.

Además, por primera vez también se abrió la convocatoria a los empleados de Bayer que deseen fundar su propia empresa.

Además, esta colaboración forma parte de la estrategia de la compañía para proporcionar las mejores soluciones en fertilidad, incrementando con ello el porcentaje de éxito de los tratamientos.

En concreto, Merck Serono va a adquirir los derechos de los productos innovadores ‘Gavi’, ‘Geri’ y ‘Gems’, que se espera que reciban el marcado CE en los próximos meses, así como un pipeline de desarrollo conjunto.

“La mayoría de los problemas durante los tratamientos de reproducción asistida van más allá de la terapia con fármacos, por lo que existe una necesidad significativa de tecnologías mejoradas en estos procesos”, ha afirmado la miembro del Comité Ejecutivo de Merck y CEO de Merck Healthcare, Belén Garijo.

‘Gavi’ es el primer instrumento de vitrificación completamente automatizado del mundo, centrado en reducir posibles errores e incrementar la eficiencia de la criopreservación de embriones y el futuro de los ovocitos en el laboratorio.

Por su parte, ‘Geri’ es un incubador ‘benchtop’ equipado con una cámara con función ‘time lapse’ que captura imágenes de los embriones y permite visualizar su división celular bajo unas condiciones más estables de incubación, minimizando los eventos que puedan alterar las fases tempranas del desarrollo embrionario; mientras que ‘Gems’ es la última generación de medios de cultivo de Genea, que permite el cultivo de embriones de alta calidad.

Por último, el CEO de Genea Biomedx, Tomas Stojanov, ha afirmado que “la misión de ‘Genea’ es promover avances científicos en los tratamientos de fertilidad para mejorar los resultados y el porcentaje de éxito para pacientes de todo el mundo y este acuerdo con Merck contribuirá a seguir cumpliendo ese objetivo”.

Opdivo demuestra mayor supervivencia comparado con el tratamiento de referencia docetaxel en el cáncer de pulmón no microcítico escamoso previamente tratado.

Bristol-Myers Squibb ha anunciado los resultados de CheckMate -017, un estudio Fase III, abierto, aleatorizado en el que evalúa nivolumabfrente a docetaxel en pacientes con cáncer de pulmón no microcítico escamoso previamente tratados. Después de un año, nivolumab ha demostrado una tasa de supervivencia global de 42% frente a 24% para docetaxel, con una mediana de la supervivencia global de 9,2 meses frente a 6 meses, respectivamente. El perfil de seguridad de nivolumab en CheckMate -017 coincidía con el de los ensayos previos y era favorable frente a docetaxel.

Los resultados de CheckMate -017 se han publicado en The New England Journal of Medicine y se han presentado en una sesión de presentación de pósteres oral en el 51º Congreso Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO). “Históricamente, las opciones de tratamiento para los pacientes con cáncer de pulmón eran muy limitadas. Los datos de nivolumab presentados ofrecen el primer avance importante en el tratamiento del cáncer de pulmón no microcítico escamoso en más de una década”, señaló David Spigel, del Sarah Cannon Research Institute.

Nivolumab ha demostrado una superioridad estadísticamente significativa frente a docetaxel en todos los criterios de valoración secundarios, incluidos la tasa de respuesta global y la supervivencia libre de progresión. Los resultados han mostrado que, al cabo de un año, nivolumab había aumentado la supervivencia libre de progresión (21%) frente a docetaxel (6,4%). La mediana de la supervivencia libre de progresión fue 3,5 meses para nivolumab y 2,8 meses para docetaxel, con un cociente de riesgo de 0,62. Asimismo, obtuvo una tasa de respuesta objetiva confirmada significativamente superior (20%) frente a docetaxel (8,8%).

“Los resultados de CheckMate -017 son un hito importante en la investigación contra el cáncer. En este ensayo es la primera vez en la que un inhibidor del punto de control inmunitario PD-1 ha demostrado un beneficio para la supervivencia en el cáncer de pulmón, estableciendo una nueva modalidad de tratamiento para la enfermedad. Se trata de una noticia alentadora, ya que seguimos estudiando posibles nuevas opciones que podrían mejorar y podrían llegar a sustituir al tratamiento de referencia actual”, señaló Michael Giordano, vicepresidente senior y director de Desarrollo de Oncología de Bristol-Myers Squibb.

Evaluará la terapia anti-PD-1 de MSD, pembrolizumab, en combinación con PLX3397, de Plexxikon.

MSD y Plexxikon, miembro del grupo Daiichi Sankyo, han anunciado su colaboración conjunta en un ensayo clínico para evaluar la combinación de PLX3397, el inhibidor de CSF-1R en investigación de Plexxikon, y pembrolizumab, la terapia anti-PD-1 de MSD, que ofrece el potencial para un doble bloqueo de los mecanismos de inmuno-supresión inducidos por el cáncer. El ensayo, en fase I/II, reclutará pacientes con melanoma avanzado y otros tumores sólidos con el objetivo de determinar la seguridad y tolerabilidad de la terapia de combinación. El reclutamiento de pacientes se prevé para mediados de año.

“Estamos entusiasmados por estudiar PLX3397 en combinación con pembrolizumab, ya que cada agente está diseñado para atacar a las células cancerígenas de diferentes formas. Es importante destacar que ambos, PLX3397 y pembrolizumab, poseen un potencial de aplicación en múltiples tipos de cáncer”, ha afirmado el doctor Gideon Bollag, director ejecutivo de Plexxikon. Por su parte, el doctor Eric Rubin, director del Área Terapéutica del departamento de Desarrollo Oncológico en Fase Inicial de Merck Research Laboratories, ha señalado que “nos encontramos ante un importante punto de inflexión en el avance de la inmuno-oncología y este es el motivo por el cual MSD está centrándose en este área científica puntera”.

PLX3397 es una nueva molécula oral, de pequeño tamaño, que inhibe de forma potente y selectiva CSF-1R, KIT, y la tirosina quinasa del gen FLT3. CSF1R y KIT regulan componentes clave del tumor y de su microambiente (macrófagos, osteoclastos y mastocitos). Por otro lado, pembrolizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado que bloquea la interacción entre PD-1 (receptor de muerte programada -1) y sus ligandos, PD-L1 y PD-L2. Por la unión al receptor PD-1 y el bloqueo de la interacción con sus ligandos, pembrolizumab libera la inhibición mediada por vía PD-1 de la respuesta inmune, incluyendo la respuesta inmune antitumoral.

Una inmunoterapia experimental desarrollada por la farmacéutica suiza Roche ha demostrado que puede duplicar la supervivencia de un subtipo de cáncer de pulmón no microcítico en pacientes que han sido tratados previamente, en comparación con el tratamiento estándar con quimioterapia.

Así se desprende de los resultados de un trabajo presentado en el Congreso de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO, en sus siglas en inglés) celebrado en Chicago (Estados Unidos) con el compuesto ‘MPDL3280A’, que actúa sobre la proteína PD-L1, expresada en células tumorales y en células del sistema inmune que se infiltran en el tumor.

A través de un test diagnóstico también desarrollado por Roche se determinó el grado de expresión de PD-L1 de los pacientes incluidos en este estudio internacional con participación española, y se pudo comprobar que había también incrementos significativos de supervivencia en pacientes con niveles medios y elevados de PD-L1, e incluso entre aquellos con cualquier nivel de expresión.

En todos los casos el nuevo tratamiento fue bien tolerado y los efectos adversos coincidían con los ya observados en trabajos previos con esta inmunoterapia.

“Hemos confirmado que se puede optimizar este beneficio. Seleccionamos a aquellos pacientes con algún grado de tinción de PD-L1. Se hace mediante un sencillo test de inmunohistoquímica, una prueba común en los laboratorios de anatomía patológica, y así se consigue determinar quiénes van a obtener un mayor beneficio sobre la supervivencia”, ha explicado Ángel Artal, del Hospital Miguel Servet de Zaragoza.

Esta estrategia basada en actuar sobre dianas específicas del sistema inmunológico del paciente es un campo que, como ha reconocido este experto, está “despertando muchas expectativas” en diferentes tumores. La ventaja en este caso es que el fármaco se ha desarrollado de forma paralela a una técnica de diagnóstico que permite seleccionar aquellos pacientes que más se van a beneficiar de su uso.

El fármaco recibió en febrero la designación de ‘Terapia innovadora’ por parte de la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) para su uso en pacientes con este tumor, durante o tras un tratamiento previo: por ejemplo, tras recibir una quimioterapia basada en platinos, y el uso de una determinada terapia dirigida para pacientes con mutación de EGFR o que fueran ALK positivo.

Como resultado de esta designación, la compañía proporciona actualmente a la FDA los datos de que dispone de este estudio, así como los de los tres estudios fase II y seis fase III puestos en marcha para probar este fármaco experimental en diferentes subtipos de cáncer de pulmón.