mmaus Life Sciences, Inc. , una compañía biofarmacéutica dedicada principalmente al descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias y tratamientos innovadores para enfermedades raras y huérfanas.

Anunció hoy que los resultados principales preliminares de su ensayo clínico de Fase 3 evaluando la seguridad y eficacia de su tratamiento para anemia de células falciformes y talasemia beta-0 falciforme satisficieron los criterios de valoración primario y secundario del ensayo clínico.
El ensayo clínico prospectivo, al azar, a doble ciego, controlado por placebo, con grupo paralelo y multicentro inscribió a 230 pacientes adultos y pediátricos con edades tan tempranas como cinco años, en 31 localidades de Estados Unidos.
Para el criterio de valoración primario, los datos principales basados en un análisis inicial revelaron una reducción estadísticamente significativa de 25 por ciento en la frecuencia mediana de crisis por células falciformes (p=0.008) durante un período de 48 semanas. Para el criterio de valoración secundario, los datos principales basados en un análisis inicial también mostraron una reducción estadísticamente significativa de 33 por ciento en la frecuencia mediana de hospitalizaciones (p=0.018) a lo largo de un período de 48 semanas.
Tanto los pacientes adultos como los pediátricos que recibieron tratamiento mostraron mejoría. Además, la terapia demostró un perfil de seguridad bien tolerado.
“Estamos muy complacidos con la solidez de nuestros datos de Fase 3 con respecto a los criterios de valoración primario y secundario. Tenemos planes de presentar una Solicitud de Aprobación de Medicamento Nuevo ante la FDA a mediados de 2014 con el fin de obtener la aprobación para la comercialización de este tratamiento para pacientes con enfermedad de células falciformes”, dijo el Dr. Yutaka Niihara, doctor en Medicina y Máster en Salud Pública (M.P.H.), fundador y director ejecutivo de Emmaus Life Sciences. “En lo particular, quiero reconocer a los pacientes y centros médicos cuya participación permitió que este ensayo clínico fuera posible así como el respaldo de nuestros inversionistas, quienes nos ayudaron a alcanzar este importante hito”.
La investigación de la compañía sobre la enfermedad de células falciformes y talasemia beta-0 falciforme fue iniciada por el Dr. Niihara en el Instituto de Investigaciones Biomédicas de Los Ángeles en el Centro Médico Harbor-UCLA. La terapia cuenta con designación de Medicamento Huérfano (Orphan Drug) en Estados Unidos y Europa y designación de Vía Rápida (Fast Track) de la FDA. Se darán a conocer más resultados del ensayo clínico cuando los mismos estén disponibles y se espera presentarlos en un evento científico posteriormente este año.