Los grandes laboratorios desdeñaron durante décadas las enfermedades inusuales, pero ahora ante los genéricos y la expiración de sus patentes invierten millones para buscar ganancias y crecer.

“Las enfermedades inusuales (…) se convirtieron en oportunidades de crecimiento”, dijeron analistas del banco Barclays.

Esas patologías, que en casi 80% tienen origen genético, alcanzan a un número restringido de personas: menos de 200,000 en Estados Unidos y menos de 30,000 en Francia.

Científicos han registrado más de 7,000 males inusuales (mucoviscidosis, enfermedad de Crohn, esclerosis cerebral, por ejemplo) que afectan a entre 25 y 30 millones de personas en todo mundo, según diferentes estudios. Al mismo tiempo, para esas enfermedades no hay más que unos 450 tratamientos en desarrollo.

Eso explica los elevados precios. Un tratamiento puede costar entre 100 y 400,000 dólares anuales; lo cual permite esperar buenos márgenes de ganancia.

Pionera en el género, la farmacéutica estadounidense Genzym, comprada en 2011 por 20,000 millones de dólares por el grupo francés Sanofi, presentó en los años 90 una nueva terapia contra la enfermedad de Gaucher que padecen unas 10,000 personas en todo el mundo. En 2014 el tratamiento costaba más de 300,000 dólares por año.

Las ventas mundiales de tratamientos contra enfermedades inusuales tenían en 2000 un volumen de unos 20,000 millones de dólares. Hacia 2020 se espera que se facturen 176,000 millones de dólares, según el gabinete de investigaciones Evaluate Pharma.

Cada uno de 34 tratamientos de algunas de esas enfermedades generarían mil millones de dólares anuales hacia 2019, estimaron analistas de la firma GlobalData.

Con esos volúmenes de dinero a la vista, grandes nombres de la farmacéutica mundial buscan compensar allí la caída de los ingresos provocada por la pérdida de patentes luego de estar dedicados durante años a otras enfermedades como la diabetes, especialmente.

El laboratorio suizo Roche compró Genentech y Seragon Pharmaceuticals. Pfizer y GlaxoSmithKline reforzaron sus divisiones especializadas. El británico Shire hizo a la estadounidense Baxalta una oferta pública de compra que fue, en principio, rechazada: “Queremos desarrollar la empresa”, explicó Flemming Ornskov, director general de Shire al explicar su embestida sobre Baxalta.

Las enfermedades inusuales se benefician de ayudas estatales a la investigación, créditos impositivos, patentes de duración más prolongada y procedimientos más rápidos de experimentación y aprobación de parte de las autoridades sanitarias.

Normalmente, los laboratorios prueban sus medicinas nuevas en miles de pacientes y deben transitar por procedimientos largos y costosos para conseguir que sean aprobadas por las autoridades. Esos procedimientos cuestan más de 1,000 millones de dólares.

En el caso de las enfermedades inusuales, los experimentos son realizados en apenas decenas de personas. El año pasado, 17 de 39 medicamentos aprobados por las autoridades sanitarias de Estados Unidos estaban destinados a enfermedades inusuales.

El desarrollo tecnológico, en especial la secuenciación del genoma humano, es también un factor clave en el interés despertado por ese tipo de patologías. Los científicos disponen ahora de herramientas y recursos más sofisticados, como robots que permiten hurgar entre miles de moléculas por hora.

Las asociaciones de pacientes facilitan además la tarea de los investigadores al reunir fondos y ofrecer listas de pacientes dispuestos a participar en los estudios. Lejos de estar confinados a patologías específicas, los remedios contra enfermedades inusuales pueden además ser utilizados para el tratamiento de otras afecciones.

Un ejemplo es el de rituximab, desarrollado conjuntamente por Genentech y Biogen Idec, aprobado en 1997 e inicialmente destinado al tratamiento de linfomas.

Rituximab es también indicado para formas severas de enfermedades autoinmunes, algún tipo de anemia, poliartritis reumática e, incluso, para rechazos de órganos trasplantados. Como resultado, rituximab generó en 2014 ventas por 3,000 millones de dólares y los analistas esperan que esa cantidad aumente a 7,000 millones este año.