Genzyme ha anunciado la presentación de la solicitud de autorización de comercialización en la EMA, y en la FDA para eliglustat.
Como tratamiento oral para la enfermedad de Gaucher tipo I. Ambas autoridades han aceptado la solicitud, comenzando así el periodo de evaluación.
Genzyme está desarrollando eliglustat como tratamiento oral para la enfermedad de Gaucher tipo 1, con una posología de una cápsula que se administrará dos veces al día proporcionando así una gama más amplia de opciones de tratamiento a los médicos y los pacientes afectados. El programa de desarrollo clínico de Genzyme para eliglustat es el mayor llevado a cabo sobre la enfermedad de Gaucher, con aproximadamente 400 pacientes tratados en 30 países.
“La aceptación de nuestras solicitudes de autorización de comercialización para eliglustat constituye otro importante hito en nuestro compromiso por investigar y responder a las necesidades de las personas afectadas por la enfermedad de Gaucher, a fin de poder proporcionar más opciones de tratamiento a los pacientes”, ha comentado el presidente y CEO de Genzyme, David Meeker.
En concreto, las solicitudes de autorización de comercialización de eliglustat se basan en dos estudios de fase III que resultaron positivos para eliglustat, ‘ENGAGE’, en pacientes sin tratamiento previo; y ‘ENCORE’, en pacientes que cambiaron desde una terapia de sustitución enzimática. Las solicitudes presentadas incluyen también cuatro años de datos de seguridad y eficacia procedentes del estudio de fase II de eliglustat